Prognose: Wie sind die Zukunftsaussichten für Patienten mit Wiskott-Aldrich-Syndrom?

Autor:  Prof Dr. med. Michael Albert / Dr. med. habil. Gesche Tallen, Zuletzt geändert: 06.11.2023 https://kinderblutkrankheiten.de/doi/e253627

Die Prognose eines Patienten mit Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS) hängt stark von der Ausprägung der Krankheit ab. Während Patienten mit klassischem WAS ohne Stammzelltransplantation‎ früh versterben, haben Patienten mit der milden Variante eine (annähernd) normale Lebenserwartung, allerdings mit einer deutlich erhöhten Rate von krankheitsbedingten Komplikationen, die die Lebensqualität erheblich einschränken können.

Mit der allogenen Stammzelltransplantation und möglicherweise zukünftig mit der autologen Stammzell-Gentherapie‎ stehen Therapiemöglichkeiten zur Verfügung, mit der die meisten Patienten geheilt werden können.