Behandlung und vorbeugende Maßnahmen bei primären Thrombozytosen

Autor:  Prof. Dr. med. Markus Metzler, Zuletzt geändert: 17.01.2024 https://kinderblutkrankheiten.de/doi/e274962

Bei Patienten mit primärer Thrombozytose, insbesondere mit nicht angeborenen Formen, bei denen die Erhöhung der Thrombozytenzahlen gesundheitliche Probleme (siehe Krankheitszeichen) verursacht oder seitens des Arztes ein besonders hohes individuelles Risiko für solche gesehen wird, sollte die Blutplättchenanzahl (und bei Polyzythämia vera (PV) gegebenenfalls auch die anderen Blutzellreihen) gesenkt werden. Im Kindes- und Jugendalter können dafür in Abhängigkeit von der jeweiligen MPN-Form (Myeloproliferative Neoplasie‎) vor allem die Medikamente peg-Interferon-alpha, Hydroxyurea, Anagrelid, und Ruxolitinib eingesetzt werden, auch wenn festgestellt werden muss, dass keines dieser Medikamente für den Einsatz bei diesen Indikationen im Kindes- und Jugendalter zugelassen ist. Das ist in der extrem niedrigen Patientenzahl begründet, die die Möglichkeit dafür notwendiger Zulassungsstudien nahezu ausschließt.

Von den genannten Medikamenten wird allgemein für junge Patienten mit einer myeloproliferativen Neoplasie (MPN) empfohlen, vorzugsweise peg-Interferon-alpha einzusetzen, auch wenn dieses das einzige der genannten Medikamente ist, dass nicht als Tablette eingenommen werden kann, sondern in der Regel eine einmal wöchentliche (in Sonderfällen 1 x/2 Wochen) subkutan‎e Injektion‎en erforderlich macht. Sowohl von der Verträglichkeit insgesamt als auch von der Wirksamkeit, die die Reduktion des Risikos für die Entstehung einer Myelofibrose‎ (MF) oder die Umwandlung in eine Leukämie einschließt, erscheint dieses Medikament den anderen genannten überlegen.

Im Alltag gibt es meist keine Einschränkungen aufgrund einer Thrombozytose. Bei starker Milzvergrößerung (siehe Krankheitszeichen) werden zur Vorsicht Verhaltensmaßnahmen empfohlen, die verhindern sollen, dass es zu einer Milzruptur durch äußere Einflüsse (beispielsweise Kontaktsportarten) kommt.

Eine routinehafte medikamentöse Vorbeugung von Komplikationen der gesteigerten Blutgerinnung‎ wird derzeit für beschwerdefreie Kinder und Jugendliche nicht empfohlen.

Im Fall von sogenannten Mikrozirkulationsstörungen kann der Einsatz von Medikamenten, die die Verklumpung von Blutplättchen hemmen (ASS, Aspirin) erwogen werden, auch wenn diese Medikamente aus bestimmten Gründen insbesondere bei sehr jungen Kindern üblicherweise nicht verabreicht werde.

In einzelnen Fällen von Patienten mit einer Myeloproliferativen Neoplasie kann eine kurative Therapie mittels Blutstammzelltransplatation‎ sinnvoll oder auch erforderlich sein. Voraussetzung dafür ist dann das Vorhandensein eines geeigneten Stammzellspenders.