Gentherapie

Redaktion:  Ingrid Grüneberg, Zuletzt geändert: 17.04.2024 https://kinderblutkrankheiten.de/doi/e276240

Die Europäische Kommission hat im Februar 2024 Exagamglogene autotemcel (Abkürzung: Exa-cel, Handelsname CASGEVY der Pharmafirma Vertex Pharmaceuticals), eine auf CRISPR/CAS9-Geneditierung basierende Therapie, bedingt zugelassen.

Diese Gentherapie ist zugelassen für die Behandlung von schwerer Sichelzellkrankheit bei Patienten ab 12 Jahren mit wiederkehrenden Gefäßverschlüssen (rezidivierende vasookklusive Krisen), die für eine hämatopoetische Stammzelltransplantation‎ (HSZT) geeignet sind und für die kein passender verwandter Spender zur Verfügung steht.

Nachrichten: Bedingte Zulassung von Gentherapie
Pressemitteilung 02/2024 Vertex Pharmaceuticals

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