Prognose: Wie sind die Zukunftsaussichten für Patienten mit kongenitaler dyserythropoetischer Anämie?

Autor:  Prof. Dr. med. Stefan Eber, Kilian Hierdeis, Zuletzt geändert: 04.09.2024 https://kinderblutkrankheiten.de/doi/e116952

Je früher eine kongenitale dyserythropoetische Anämie (CDA) bei einem Kind oder Jugendlichen erkannt und behandelt wird, desto besser sind dessen Lebensqualität und -erwartung. Speziell durch die molekularbiologische Gendiagnostik kann bei Verdacht auf eine CDA eine Diagnose schnell und präzise gestellt werden. Außer durch eine Stammzelltransplantation‎, (siehe "Behandlung") ist die CDA bisher nicht heilbar. Für die CDA Typ II wird derzeit eine Gentherapie entwickelt, diese steht aber noch nicht zur Verfügung [DES2021‎] Bei der Mehrzahl der Patienten lassen sich jedoch die Folgeerscheinungen vermeiden.

Für eine optimale Prognose ist es wichtig, dass diese Betreuung und Behandlung von einem spezialisierten Behandlungsteam durchgeführt werden, das eng mit Haus- und Kinderärzten zusammenarbeitet. Ebenso sind eine umfassende Aufklärung und Mitarbeit seitens der Betroffenen und ihrer Angehörigen Voraussetzung für einen günstigen Verlauf. Ist solch eine optimale medizinische und psychosoziale Versorgung gegeben, so haben Kinder und Jugendliche mit CDA in Ländern mit hohem sozioökonomischen Standard, eine kaum verminderte Lebenserwartung und können ein hohes Lebensalter erreichen.

Anmerkung: Bei den Aussagen zur Prognose handelt es sich um statistische Größen. Sie stellen nur für die Gesamtheit der Patienten mit CDA eine wichtige und zutreffende Aussage dar. Wie die Krankheit eines einzelnen Patienten verlaufen wird, lässt sich aus den Statistiken nicht vorhersagen. Die CDA kann selbst unter günstigsten beziehungsweise ungünstigsten Voraussetzungen ganz unerwartet verlaufen.