Stammzelltransplantation (SZT) (kurative Therapie)

Autor:  Prof. Dr. med. Holger Cario, Zuletzt geändert: 24.05.2023 https://kinderblutkrankheiten.de/doi/e268653

Die Heilung eines Patienten mit ß-Thalassämie kann durch eine Stammzelltransplantation (SZT) erzielt werden. Die typischen, zusätzlich zur Blutarmut auftretenden, gesundheitlichen Probleme von Kindern und Jugendlichen mit ß-Thalassämie wie Eisenüberladung, Herzprobleme oder Störungen im Hormonhaushalt (siehe „Krankheitszeichen“) können nach einer SZT besser behandelt und zum Teil sogar geheilt werden. Im Folgenden erhalten Sie einige allgemeine Informationen zur SZT bei Kindern und Jugendlichen:

Was ist eine SZT?

Bei einer SZT werden dem Thalassämiepatienten in Form einer Bluttransfusion‎ über eine große Vene‎ Stammzellen der Blutbildung (Blutstammzellen‎) verabreicht, die zuvor aus dem Knochenmark‎ eines gesunden Spenders entnommen wurden. Der Spender muss in den meisten Gewebemerkmalen (HLA‎-Merkmale) mit denen des Patienten übereinstimmen. Vor dieser SZT wird das Knochenmark des Erkrankten, in dem die kranken Thalassämiezellen gebildet werden, durch eine Chemotherapie‎ oder eine Strahlentherapie‎ zerstört, damit das gesunde Spender-Knochenmark dieses ersetzen und nach einer gewissen Zeit neue, gesunde Blutzellen bilden kann. Die Risiken und der Nutzen einer SZT werden für jeden einzelnen Patienten genau gegeneinander abgewogen, bevor die Entscheidung für diese Behandlungsmaßnahme getroffen wird.

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Hämatopoetische Stammzelltransplantation
Bei einer Stammzelltransplantation werden blutbildende Vorläuferzellen, so genannte Blutstammzellen oder auch "hämatopoetische Stammzellen" (HSZ), übertragen. Sie stammen aus dem blutbildenden Knochenmark. Die hämatopoetische Stammzelltransplantation spielt eine wichtige Rolle bei der Heilung von Erkrankungen, die ihre Ursache in einer Fehlfunktion des Knochenmarks haben.

Bei welchen Kindern und Jugendlichen mit ß-Thalassämie ist eine SZT angezeigt?

Patienten mit ß-Thalassämie, bei denen eine SZT als die Therapie der Wahl angesehen wird, sind in erster Linie Kinder und Jugendliche mit Thalassaemia major, die einen HLA-identischen verwandten Spender (Geschwister) haben. Auch nicht verwandte Spender kommen grundsätzlich in Frage, müssen aber nach strengen Kriterien sorgfältig ausgesucht werden. Dabei helfen die Mitarbeiter von zentralen Registern, in denen die HLA-Eigenschaften von freiwilligen Spendern gesammelt und katalogisiert werden, so dass weltweit nach einem passenden Knochenmark gesucht werden kann. Die Chance, in der Familie einen völlig HLA-identischen Spender zu finden, hängt vor allem von der Größe der Familie ab und liegt derzeit insgesamt bei 30%. Die Schwierigkeit, einen passenden Nicht-Familienspender zu finden, ist entsprechend größer. Grundsätzlich gilt: Je mehr HLA-Merkmale von Spender und Empfänger übereinstimmen, desto geringer ist die Gefahr von Abstoßungsreaktionen und entsprechend größer der Behandlungserfolg. Eine SZT wird vorzugsweise bei Kindern und Jugendlichen vor dem 16. Lebensjahr durchgeführt, weil die Behandlungsergebnisse in dieser noch wenig eisenbeladenen Altersgruppe besser sind als bei älteren Patienten mit einer ausgeprägten Eisenüberladung.

Risikofaktoren für die Entwicklung von Komplikationen während und nach einer SZT sind

  • vergrößerte Leber
  • bereits vorhandene Leberschäden
  • unzureichend kontrollierte Eisenbelastung

Der ideale Patient für eine erfolgreiche SZT

  • ist jünger als 16 Jahre
  • weist maximal nur einen Risikofaktor (siehe oben) auf
  • besitzt einen HLA-identischen Spender

Nach einer SZT ist eine lebenslange Nachsorge notwendig. Dabei kommt es neben der Überwachung von möglichen Komplikationen durch die SZT wie Blutungen, Infektionen oder eine Abstoßungsreaktion auch darauf an, die Eisenüberladung des Körpers weiter zu kontrollieren und die Behandlung entsprechend anzupassen. Weitere Informationen zur SZT, insbesondere zu möglichen Komplikationen und deren Behandlung finden Sie hier.