Behandlung: Wie werden Patienten mit ß-Thalassämie behandelt?

Autor:  Prof. Dr. med. Holger Cario, Redaktion:  Ingrid Grüneberg, Freigabe:  PD Dr. med. Gesche Tallen, Prof. Dr. med. Ursula Creutzig, Zuletzt geändert: 24.05.2023 https://kinderblutkrankheiten.de/doi/e105490

Wurde bei Ihrem Kind eine ß-Thalassämie festgestellt, so sollte es in einem spezialisierten Behandlungszentrum (Klinik für pädiatrische Hämatologie) angemeldet werden. Dort findet eine Betreuung durch ein erfahrenes Behandlungsteam statt, das aus Ärzten und weiteren Mitarbeitern wie Krankenschwestern und -pflegern, Sozialarbeitern, Krankengymnasten und Psychologen besteht. Die regelmäßige Vorstellung des erkrankten Kindes in solch einem Zentrum ist sehr wichtig, damit der Krankheitsverlauf sorgfältig überwacht wird. Außerdem können Komplikationen frühzeitig erkannt und umgehend von Spezialisten behandelt werden. Die Spezialisten können zudem Ihre Fragen zu neuen Behandlungsmethoden und Forschungsergebnissen beantworten.

Während Kinder und Jugendliche mit einer Thalassaemia minor (siehe „Erkrankungsformen“) nur selten einer Behandlung bedürfen, können sowohl Thalassaemia major als auch intermedia, wenn sie nicht oder unzureichend behandelt werden, zu schweren, manchmal sogar tödlichen Komplikationen führen. Es gibt allerdings keine etablierte Behandlung, mit der die Ursache der ß-Thalassämie, also der Defekt auf dem ß-Globinketten-Gen‎ (siehe „Ursachen“) repariert werden kann. Die Therapie besteht in erster Linie aus der Behandlung der verschiedenen gesundheitlichen Probleme, die mit der Krankheit einhergehen können, der so genannten Symptome wie Blutarmut und Eisenüberladung (siehe „Krankheitszeichen“). Diese Behandlung wird deshalb auch als symptomatische Therapie bezeichnet. Bei manchen Patienten kann eine Stammzelltransplantation‎ notwendig werden (kurativ‎e Therapie).

Die folgenden Seiten bieten einen Überblick über die verschiedenen Behandlungsmethoden bei Kindern und Jugendlichen mit ß-Thalassämie.