Behandlung: Wie wird eine paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) behandelt?
Autor: Dr. med. Wolfgang Eberl, Zuletzt geändert: 19.11.2025 https://kinderblutkrankheiten.de/doi/e287891
Ein wesentliches Merkmal der PNH ist die unkontrollierte Aktivierung des Immunsystems (Komplementsystems), die zur Zerstörung der roten Blutkörperchen (Hämolyse) führt. Dabei unterscheidet man zwischen intravaskulärer Hämolyse (IVH), bei der die Erythrozyten direkt in den Blutgefäßen zerstört werden, und extravaskulärer Hämolyse (EVH), bei der die Erythrozyten in Leber und Milz abgebaut werden. Während die IVH für viele der akuten und schwerwiegenden Symptome der PNH verantwortlich ist, kann auch die EVH zu einer anhaltenden Anämie und den damit verbundenen Beschwerden führen.
Therapie der hämolysebezogenen Krankheitszeichen
Die Therapie der hämolysebezogenen Krankheitszeichen richtet sich nach der Ausprägung der Symptome. Bei hämolytischer Anämie kann Eisen und Vitamin B12 zur Unterstützung der Blutneubildung verabreicht werden. Bei schweren Blutverlusten muss unter Umständen Blut transfundiert werden. Patienten mit Thrombosen benötigen eine lebenslange Hemmung der Blutgerinnung mit unterschiedlichen „Blutverdünnern“. Diese Therapie schließt erneute Thrombosen im Falle einer PNH allerdings nicht aus.
Stammzelltransplantation
Lange Zeit war eine hämatopoetische Stammzelltransplantation die einzige Aussicht auf Heilung. Diese ist jedoch in Abhängigkeit von der Möglichkeit geeignete Spender zu finden mit mehr oder weniger starken Risiken bis hin zu (möglichen Todesfolgen) einer erwähnenswerten Sterblichkeit verbunden. Inzwischen stehen unterschiedliche medikamentöse Therapien zur Verfügung, die eine ursächliche Behandlung der PNH erlauben:
Antikörper Eculizumab
Die heute in erster Linie angewendete ursächliche Therapie erfolgt mit dem monoklonalen (hochspezifischen) Antikörper Eculizumab. Dieser gentechnisch hergestellte Antikörper ist wirksam gegen den Komplementfaktor C5, der die Zellen angreift und zerstört. Unter Eculizumab-Therapie erleiden PNH-Patienten fast keine Thrombosen mehr, die sonst die Haupttodesursache darstellten. Fast die Hälfte der Patienten benötigt keine Bluttransfusionen mehr. Der Antikörper muss alle 2 Wochen verabreicht werden.
Ravulizumab und Crovalimab
Weiterentwicklungen von Eculizumab sind Ravulizumab und Crovalimab, ebenfalls monoklonale Antikörper gegen den Komplementfaktor C5, die eine deutlich längere Halbwertszeit aufweisen. Diese ermöglicht es, die Patienten alle acht Wochen mit gleichem Ergebnis zu behandeln. In den letzten Jahren wurden weitere Medikamente entwickelt, die gegen den Komplementfaktor 3, der ebenfalls am Angriff auf die Blutzellen beteiligt ist, gerichtet sind.
Pegcetacoplan und Iptacopan
Pegcetacoplan ist ein modifiziertes Eiweiß, das sich an den Komplementfaktor 3 bindet und diesen inaktiviert. Derzeit besteht dafür keine Zulassung für Kinder. Ein weiteres Medikament ist Iptacopan. Es hemmt das Komplementsystem auf einer früheren Ebene und ist derzeit ebenfalls nicht für Kinder zugelassen.
