EWOG-SAA (Schwere Aplastische Anämie) 2010

Autor: SAA-Studienzentrale, J. Dobke, erstellt am: 22.05.2012, Zuletzt geändert: 12.05.2021

EWOG-SAA (Schwere Aplastische Anämie) 2010

Genetische und immunologische Charakterisierung der schweren aplastischen Anämie (SAA) bei Kindern und Jugendlichen

Erkrankung

Schwere aplastische Anämie

Art

Offene, nicht randomisierte, multizentrische, prospektive Studie

Fragestellung / Ziel

Primäre Studienziele

  • Messung der Telomerlängen
  • Detektion von PNH Klonen
  • Analyse der T-Zell Klonalität in T-Lymphozyten aus Knochenmark
  • Bestimmung der Häufigkeit einer klinisch manifesten EBV-assoziierten Lymphoproliferation
  • Detektion spezifischer genomischer Läsionen des Genotyps mittels “whole genome SNP-arrays” in ausgewählten Patienten mit dem Ziel Patienten mit einem hohen Risiko für eine klonale Evolution zu identifizieren.
  • Untersuchung zur Epidemiologie der SAA im Kindes- und Jugendalter

Sekundäre Studienziele

  • Untersuchung der Assoziation immunphänotypischer Subklone mit einer oligoklonoalen T-Zell Expansion bei Patienten mit SAA
  • Bestimmung des Aktivierungszustands peripherer mononukleärer Zellen (PBMC) sowie der Fähigkeit auf eine in vitro Stimulation durch ATG zu reagieren
  • Vergleich des hämatologischen Ansprechens und des klinischen Outcomes mit den immunologischen und genetischen Parametern (genetische Läsionen, Telomerlänge, Präsenz von PNH Klonen, T-Zell Oligoklonalität, in vitro Antwort auf ATG)
Therapie / Studienarme

Die „European Working Group on Severe Aplastic Anemia (EWOG-SAA)“ [Europäische Arbeitsgemeinschaft für Schwere Aplastische Anämie (EWOG-SAA)] wurde im Mai 2007 in Brügge/ Belgien gegründet und hat zum Ziel, die Zusamenarbeit an der Erforschung von SAA im Kindesalter in klinischen Studien zu erleichtern.
Die EWOG-SAA 2010 Studie ist die erste SAA-Studie dieser Arbeitsgemeinschaft mit koordinierender Studienzentrale in Freiburg. Ein Zeil der Studie ist, die pathophysiologischen Aspekte der Erkrankung zu erforschen, um diese in Zukunft besser verstehen zu können. Weitere Ziele der Studie sind die Auswertung von SNP-Genotypen/ Karyotypen des Genoms, die Häufigkeit von PNH-Klonen, das TCRß-Repertoire, die Gesamttelomerlänge und den in-vitro Aktivierungszustand vor und nach der Therapie mit ATG

Einschluss-Kriterien
  • Schriftliches Einverständnis der Sorgeberechtigten und, wann immer möglich, die Zustimmung des Patienten
  • Bestätigte Diagnose einer SAA
  • Alter zwischen 6 Monaten und 18 Jahren
Ausschluss-Kriterien
  • Vorherige Immunsuppressive Therapie zur Behandlung einer SAA
  • Diagnose eines angeborenen Knochenmarkversagens (z.B. Fanconi Anämie, Dyskeratosis congenita, Shwachman-Diamond Syndrom, Diamond-Blackfan Anämie)
  • Chromosomale Aberrationen in der Metaphasenzytogenetik und/oder FISH (für die Chromosome 7 und 8), mit der Ausnahme einer Trisomie 8
  • Diagnose einer Refraktären Zytopenie (RC)
Patientenanzahl 100 - 125 Patienten
Status Start der Studie: 01.09.2011; Rekrutierung: 60 Monate; Ende der Studie: 31.08.2016; Datenerhebung abgeschlossen: Zweites Quartal 2017
Leiter PD Dr. med. Brigitte Strahm
E-Mail ewog-mds-saa@uniklinik-freiburg.de
URL https://ewog-mds-saa.org
Kontakt

SAA-Studie - Anfragen
Tel.: 0761 / 270 - 46 170
Fax: 0761 / 270 - 46 230

Studienleiter/ Projektkoordination

PD Dr. med. Brigitte Strahm Univ. Klinikum Freiburg Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin, Abt. f. Päd. Hämatologie und Onkologie Mathildenstr. 1 79106 Freiburg Telefon +49 (761) 270 46250 Fax +49 (0)761 270 9646 200 brigitte.strahm@uniklinik-freiburg.de

Studienärzte

PD Dr. med. Ayami Yoshimi Univ. Klinikum Freiburg Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin, Abt. f. Päd. Hämatologie und Onkologie Mathildenstraße 1 79106 Freiburg i. Brsg. Telefon +49 (761) 270 - 46 211 Fax +49 (0)761 270 9646 200 ewog-mds-saa@uniklinik-freiburg.de

Dr.med. Miriam Erlacher Univ. Klinikum Freiburg Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin Abt. f. Päd. Hämatologie und Onkologie Mathildenstr. 1 79106 Freiburg i. Breisgau Telefon +49 (0)7 61 270 46 200 Fax +49 (0)761 270 9646 200 ewog-mds-saa@uniklinik-freiburg.de

Studienkoordination

Axel Gebert Univ. Klinikum Freiburg Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin, Abt. f. Päd. Hämatologie und Onkologie Mathildenstr. 1 79106 Freiburg i. Breisgau Telefon +49 (0)7 61 2 70- 46 180 oder 46221 Fax +49 (0)761 270 9646 200 ewog-mds-saa@uniklinik-freiburg.de

Dr. Silvia Rathmann Univ. Klinikum Freiburg Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin, Abt. f. Päd. Hämatologie und Onkologie Mathildenstr. 1 79106 Freiburg i. Breisgau Telefon +49 (0)7 61 2 70- 46 180 oder 46221 Fax +49 (0)761 270 9646 200 ewog-mds-saa@uniklinik-freiburg.de

Datenmanagement

Annemarie Breier Univ. Klinikum Freiburg Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin, Abt. f. Päd. Hämatologie und Onkologie Mathildenstr. 1 79106 Freiburg i. Breisgau Telefon +49 (0)7 61 2 70- 46 170 oder 46180 Fax +49 (0)761 270 9646 200 ewog-mds-saa@uniklinik-freiburg.de

Wilfried Truckenmüller Univ. Klinikum Freiburg Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin, Abt. f. Päd. Hämatologie und Onkologie Mathildenstr. 1 79106 Freiburg i. Breisgau Telefon +49 (0)7 61 2 70- 46 170 oder 46180 Fax +49 (0)761 270 9646 200 ewog-mds-saa@uniklinik-freiburg.de

Biometrie/Statistik

Peter Noellke Univ. Klinikum Freiburg Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin, Abt. f. Päd. Hämatologie und Onkologie Mathildenstr. 1 79106 Freiburg Telefon +49 (761) 270 46190 Fax +49 (0)761 270 9646 200 peter.noellke@uniklinik-freiburg.de

Teilnehmer Deutschland, Österreich, Schweiz, Italien, Niederlande, Dänemark, Schweden, Norwegen, Finnland, Irland, Tschechien, Spanien, Polen, Belgien
Weitere Informationen Sponsor:
Universitätsklinikum Freiburg
Verweis(e) http://www.kinderkrebsinfo.de/fachinformationen/studien_portal/studienliteratur/haematologische_erkrankungen/index_ger.html