Koordination der Phase I/II-Studien

Autor: Selim Corbacioglu, erstellt am: 05.09.2011, Redaktion: Prof. Dr. med. Ursula Creutzig, Zuletzt geändert: 03.11.2015

Nationaler Koordinator für Phase I/II Studien der GPOH

Therapieoptimierungsstudien bzw. Phase III/III-IV Studien stellen die Standardversorgung der onkologisch pädiatrischen Patienten seit mehreren Jahrzehnten dar.
Damit können jedoch nicht alle Erkrankungen bzw. Krankheitsverläufe abgedeckt werden. Insbesondere für Hochrisikopatienten oder Rezidivpatienten oder Patienten mit ungenügendem Ansprechen sind die Therapieergebnisse weiterhin unzureichend.
Für diese Patienten besteht die dringende Notwendigkeit, besser wirksame oder auch nur nebenwirkungsärmere Therapieoptionen zu evaluieren.
Diese Therapien sollten idealerweise in Phase I/II Studien evaluiert werden.
Neue Entwicklungen haben hier einen Paradigmenwechsel herbeigeführt, der bedingt war durch:

  • eine im letzten Jahrzehnt fast exponentiell zunehmende Verfügbarkeit an wirksamen und dennoch nebenwirkungsarmen Medikamenten
  • neue gesetzliche Regelungen, die vor allem die Industrie dazu bewegen sollten, klinische Studien an Kindern und anderen ‚Orphans’ zu forcieren (Pediatric Act, Pediatric Investigational Plan PIP u.a.)
  • klare Richtlinien zur Durchführung klinischer Studien mit sehr hohen Qualitätsanforderungen (GCP, AMG Novelle et al)

In den kommenden Jahren wird die Zahl der angebotenen pädiatrischen Phase I/II Studien stark zunehmen. Neben industriellen Sponsoren werden diese Studien von verschiedenen nationalen und internationalen klinischen Arbeitsgemeinschaften (ITCC, SIOP, COG, I-BFM etc.) als investigator initiated trails (IIT; nicht-kommerzielle klinische Studien bzw. akademische Studien) angeboten.
Anders als in der Erwachsenenonkologie ist die Zahl der rekrutierbaren Patienten selbst in großen pädiatrisch-onkologischen Abteilungen zu klein, um Phase I/II Studien ähnlicher Zielsetzung erfolgreich und Ressourcen schonend durchzuführen.

Funktionen des Nationalen Koordinators

  • Vorschläge für Phase I/II Studien sollen einen transparenten und objektiven Evaluationsprozess durchlaufen. Mit Hilfe eines unabhängigen Expertengremiums soll zeitnah ein kompetentes Votum erstellt werden.
  • Dieses Portal steht besonders auch der Industrie zur Verfügung, um eine schnelle, kompetente und verlässliche Antwort auf Studienanfragen an die GPOH zu bekommen.
  • Eine Handlungsgrundlage für die Entscheidung für oder gegen eine Teilnahme soll für alle GPOH Zentren generiert werden. Damit kann auch die Rekrutierungsphase in geeigneten Zentren beschleunigt werden.

Evaluationsprozess klinischer Phase I/II Studien der GPOH

Ablauf des Evaluationsprozesses

  • Alle Studienvorhaben müssen als standardisierte Synopsis in elektronischer Form (E-Mail) dem Nationalen Koordinator vorgelegt werden. Die Angabe eines Links bei bereits im Netz angekündigter Studienvorhaben genügt. Es gibt keine Einreichungsfristen.
  • In regelmäßigen Abständen werden diese Studienvorschläge in einem Review Board evaluiert. Die Zusammensetzung dieses Evaluationsgremiums ist abhängig von der jeweiligen Studie. Das Gremium wird durch den Nationalen Koordinator in Zusammenarbeit mit dem GPOH Vorstand und dem Studienleiter der jeweiligen Studie zusammengestellt.
  • Ergeht ein Votum, wird der GPOH Vorstand davon in Kenntnis gesetzt. Im Falle eines positiven Votums wird die Synopsis durch einen unabhängigen Statistiker in Hinblick auf die Machbarkeit geprüft.
  • Eine zusammenfassende Beurteilung beider Voten ergeht an den PI/Sponsor. Der Evaluationsprozess beginnt mit dem Datum der Einreichung und endet spätestens nach einer Frist von 3 Monaten.
  • Handelt es sich um eine laufende Studie, werden die Studienzentren der GPOH über das Votum informiert und zur Studienteilnahme aufgerufen.
  • Im Falle eines positiven Votums der GPOH können die Studienvorbereitungen mit Unterstützung der GPOH fortgesetzt werden. Ein positives Votum wird auch Einfluss auf die Bewertung von Drittmittelgebern haben.
  • Die Synopsen der positiv bewerteten Phase I/II Studien der GPOH werden auf der Webseite der GPOH publiziert. Wichtig ist die Aktualität der Informationen. Erwartet wird daher ein regelmäßiges Update über die weitere Entwicklung des Studienvorschlages.
  • Bei laufenden Studien bietet das Portal an, die Zahl der rekrutierten Patienten in regelmäßigen Abständen zu aktualisieren.